Mohit Bhandari, MD, MSc, FRCSC

I . Presentazione dei risultati degli studi

A. Terminologia

1. Absolute risk increase, aumento del rischio assoluto - La differenza di rischio assoluto (percentuale o proporzione di pazienti con un outcome) tra esposti e non esposti, o tra gruppo sperimentale e quello di controllo; utilizzato generalmente in relazione a  esposizioni nocive.

2. Absolute risk reduction, riduzione del rischio assoluto - La differenza di rischio assoluto (percentuale o proporzione di pazienti con un outcome) tra esposti (tasso di eventi nel gruppo sperimentale) e non esposti (tasso di eventi nel gruppo di controllo); utilizzata solitamente in relazione a un'esposizione a un beneficio o un intervento.

3. Bayesian analysis, analisi Bayesiana - Un'analisi che inizia con la particolare probabilità di un evento (probabilità a priori) e comprende nuove informazioni per generare una probabilità rivista (probabilità a posteriori).

4. Blind, cieco (o in cieco, o mascherato) - Tipo di studio/valutazione in cui il partecipante interessato non sa se i pazienti siano stati assegnati al gruppo sperimentale o a quello di controllo. Pazienti, medici, soggetti incaricati del monitoraggio degli outcome, valutatori di giudizio degli outcome, analizzatori dei dati e redattori dell'articolo possono tutti essere in cieco, o mascherati. Per evitare confusioni, si preferisce utilizzare il termine mascherato negli studi nei quali la perdita della capacità visiva dei pazienti costituisca un outcome d'interesse.

5. Dichotomous outcome, outcome dicotomico - Un outcome del tipo "sì" o "no" (vale a dire, un outcome che si verifica o che non si verifica), come un reintervento, un'infezione o il decesso.

6. Dichotomous variable, variabile dicotomica - Una variabile che può assumere uno di due valori, come maschio o femmina, vivo o morto, infezione presente o assente.

7. Effect size, dimensioni dell'effetto - La differenza in termini di outcome tra il gruppo d'intervento e quello di controllo divisa per un indice della variabilità, generalmente la deviazione standard.

8. Hawthorne effect, effetto Hawthorne - Modificazione del comportamento umano che si verifica quando i partecipanti sono consapevoli del fatto che il loro comportamento è sotto osservazione. In uno studio terapeutico, l'effetto Hawthorne può influenzare i risultati in modo tale da far ritenere efficace un trattamento in realtà inefficace. In uno studio diagnostico, può essere colpa dell'effetto Hawthorne se un paziente risulta positivo a un test pur non presentando la condizione target.

9. Intention-to-treat, principio o analisi - Analisi degli outcome di un paziente basata sul gruppo al quale questo era stato randomizzato, indipendentemente dal fatto che il soggetto abbia effettivamente ricevuto l'intervento pianificato. Questo tipo di analisi preserva la potenza della randomizzazione, facendo in modo che importanti fattori ignoti in grado d'influenzare l'outcome siano verosimilmente distribuiti in maniera uniforme in ciascun gruppo di confronto.

10. Metanalisi - Una rassegna che preveda una strategia quantitativa atta a combinare i risultati di numerosi studi in un'unica stima raggruppata o riassuntiva.

11. Null hypothesis, ipotesi nulla - Nel contesto della valutazione di un'ipotesi, l'ipotesi nulla è quella iniziale che il test statistico è designato a prendere in considerazione, e possibilmente a rifiutare.

12. Number needed to harm (numero necessario per produrre un danno) - Numero di pazienti che occorrerebbe trattare per un periodo di tempo specifico prima di attendersi l'insorgenza di un effetto avverso legato al trattamento. Il number needed to harm è il reciproco dell'aumento del rischio assoluto.

13. Number needed to treat (numero necessario da trattare) - Numero di pazienti che occorrerebbe trattare per un periodo di tempo specifico per prevenire un outcome sfavorevole. Discutendo del number needed to treat, è importante specificare il trattamento, la sua durata e l'outcome sfavorevole prevenuto. Il number needed to treat è il reciproco della riduzione del rischio assoluto.

14. Odds (probabilità) - Rapporto della probabilità di occorrenza rispetto a quella di non occorrenza di un evento.

15. Odds ratio (rapporto delle probabilità) - Rapporto delle probabilità dell'occorrenza di un evento in un gruppo esposto rispetto a quelle dell'occorrenza dello stesso evento in un gruppo non esposto.

16. Relative risk, rischio relativo - Rapporto del rischio di occorrenza di un evento in una popolazione esposta rispetto al rischio di occorrenza tra i non esposti.

17. Relative risk reduction, riduzione del rischio relativo - Stima della percentuale del rischio al basale che viene rimossa dalla terapia; viene calcolata dividendo la riduzione del rischio assoluto per il rischio assoluto nel gruppo di controllo.

18. Reliability, affidabilità - Si riferisce alla stabilità o riproducibilità dei dati.

19. Treatment effect, effetto del trattamento - I risultati degli studi clinici comparativi possono essere espressi utilizzando vari parametri relativi all'effetto del trattamento. Ne sono esempi la riduzione del rischio assoluto, la riduzione del rischio relativo, l'odds ratio, il number needed to treat e le dimensioni dell'effetto. L'indice appropriato da utilizzare per esprimere l'effetto di un trattamento e il metodo di calcolo più adatto da impiegare - probabilità, medie o mediane - dipendono dal tipo di variabile dell'outcome utilizzata per misurare gli outcome sanitari. Ad esempio, la riduzione del rischio relativo viene impiegata per le variabili dicotomiche, mentre per le variabili continue vengono normalmente utilizzate le dimensioni dell'effetto.

20. Continuous variable, variabile continua - Una variabile con un numero di valori possibili potenzialmene infinito. Ne sono esempi il range dei movimenti e la pressione arteriosa.

21. Categorical variable, variabile categorica - Una variabile con valori possibili in varie categorie differenti. Ne costituiscono un esempio i tipi di fratture.

B. La Figura 1 mostra la tipica presentazione dei risultati di uno studio.

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Figura 1 Presentazione dei risultati di uno studio. Viene presentato un esempio ipotetico di uno studio di valutazione dei tassi d’infezione in 200 pazienti, con un gruppo di trattamento e uno di controllo. È stata costruita una tabella 2 x 2, e vengono presentati i diversi approcci per descrivere i risultati. (Riproduzione autorizzata da Bhandari M, Devereaux PJ, Swiontkowski M, e coll.: Internal fixation compared with arthroplasty for displaced fractures of the femoral neck. J Bone Joint Surg Am 2003;85:1673-1681).

C. Bias nella ricerca

1. Definizione - Il bias [letteralmente: "distorsione"] è la tendenza sistematica a produrre un outcome differente dalla realtà sottostante.

• Effetto di incanalamento, o bias di incanalamento (channeling bias) - La tendenza dei medici a prescrivere un trattamento sulla base della prognosi del paziente. Per effetto di tale comportamento, i confronti tra i soggetti trattati e quelli non trattati produrranno una stima distorta dell'effetto del trattamento.
• Bias di completezza dei dati (data completeness bias) - Può verificarsi quando si utilizza un sistema d'informazione (ad es., il database di un ospedale) per l'inserimento diretto dei dati relativi al gruppo del trattamento, mentre per quello di controllo i dati vengono inseriti manualmente.
• Bias d'identificazione, o di monitoraggio (detection bias, surveillance bias) - La tendenza a cercare un outcome con maggiore attenzione in uno  tra due o più gruppi posti a confronto.
• Bias d'incorporazione (incorporation bias) - Si ha quando i ricercatori studiano un test diagnostico che incorpora le caratteristiche dell'outcome d'interesse.
• Bias dell'intervistatore (interviewer bias) - Maggior grado inquisitorio o qualsiasi grado di soggettività che influenzi il modo in cui viene condotta l'intervista, da parte di un intervistatore, in uno tra due o più gruppi posti a confronto.
• Bias di pubblicazione (publication bias) - Si ha quando la pubblicazione dei risultati della ricerca dipende dalla direzione dei risultati dello studio e dalla loro significatività statistica.
• Bias di ricordo (recall bias) - Si ha quando i pazienti che presentano un outcome avverso hanno una diversa probabilità di riferire un'esposizione, rispetto a quelli che non manifestano un outcome avverso, indipendentemente dal grado reale di esposizione.
• Bias di monitoraggio (surveillance bias) - Vedi sopra, bias d'identificazione.

           i. Bias di verifica (verification bias) - Si ha quando i risultati di un test diagnostico influenzano l'assegnazione dei pazienti a un gruppo di trattamento.

2. Bias di limitazione (limiting bias) - In uno studio di ricerca clinica, i bias possono essere limitati dalla randomizzazione, dall'occultamento dell'allocazione del trattamento e dalla condizione di cecità.

a. Allocazione randomizzata (randomizzazione)

     i. La randomizzazione è l'allocazione casuale degli individui ai gruppi, generalmente attraverso l'impiego di una tavola di numeri casuali. Un campione derivato   dalla scelta di unità di campionamento (ad es., singoli pazienti) tali che ciascuna unità sia caratterizzata da una possibilità di selezione indipendente e fissa (generalmente uguale).

    ii. La randomizzazione non va confusa con l'allocazione sistematica (ad es., in base al giorno pari o dispari del mese) o con l'allocazione a discrezione o secondo la convenienza del ricercatore.

b. Occultamento dell'allocazione del trattamento

    i. L'allocazione è occultata quando non è possibile stabilire l'allocazione del trattamento del paziente successivo da arruolare in uno studio clinico, come nel caso in cui si utilizzino sistemi di randomizzazione a distanza per via telefonica o attraverso Internet per assegnare il trattamento.

   ii. L'utilizzo dei giorni pari/dispari o dei numeri delle cartelle cliniche per allocare i pazienti in un gruppo di trattamento non viene considerato un'allocazione occultata.

c. Cecità (vedere la definizione in I.A.4).