Mohit Bhandari, MD, MSc, FRCSC

II. Concetti statistici di base

A. Quando si progetta uno studio, o l'analisi di uno studio, occorrerebbe consultare un esperto di statistica.

B. Valutazione dell'ipotesi

1. Ipotesi nulla

a. Il ricercatore parte da un'ipotesi nulla, che il test statistico è designato a prendere in considerazione e, possibilmente, a confutare. Generalmente, l'ipotesi nulla è quella di un'assenza di differenze tra i trattamenti posti a confronto. Il ricercatore, pertanto, parte dall'assunzione che i trattamenti siano ugualmente efficaci, aderendo a tale posizione fino alla dimostrazione della prova contraria da parte dei risultati.

b. In uno studio randomizzato nel quale i ricercatori confrontino un trattamento sperimentale con un controllo a base di placebo, l'ipotesi nulla può essere definita nel seguente modo: "La reale differenza di effetto sull'outcome d'interesse tra il braccio sperimentale e i trattamenti di controllo è uguale a zero."

c. Errori nella valutazione dell'ipotesi - Ogni studio di confronto può ottenere uno di quattro possibili outcome (Figura 2). 

• Un risultato realmente positivo (vero positivo: lo studio identifica correttamente una differenza reale tra i trattamenti)
• Un risultato realmente negativo (vero negativo: lo studio identifica correttamente l'assenza di differenze tra i trattamenti)
• Un risultato falsamente negativo, definito errore di tipo II (β) (falso negativo: lo studio conclude in maniera non corretta affermando l'assenza di differenze tra i trattamenti, mentre in realtà esiste differenza). Per convenzione, il tasso di errore è fissato a 0,20 (tasso di falsi negativi del 20%). La potenza dello studio (vedere la sezione D, poco oltre) è calcolabile con la formula 1 - tasso di errore β (1 - 0,2 = 0,80, o 80%).
•  Un risultato falsamente positivo, definito errore di tipo I (α) (falso positivo: lo studio conclude in maniera non corretta affermando la presenza di differenze tra i trattamenti, mentre in realtà gli effetti osservati sono dovuti al caso). Per convenzione, la maggior parte degli studi in ortopedia adotta un tasso di errore α pari a 0,05. I ricercatori, pertanto, devono aspettarsi un errore falsamente positivo il 5% circa delle volte.

Per ingrandire clicca qui

Figura 2 Errori nella valutazione di un’ipotesi. Si utilizza una tabella 2 x 2 per rappresentare i risultati di uno studio di confronto tra due trattamenti (differenza, assenza di differenza) e la “verità” (se in realtà esista o meno una differenza). Sono presentati gli errori comuni, compresi quelli di tipo I e II. (Riproduzione autorizzata da Bhandari M, Devereaux PJ, Swiontkowski M, et al: Internal fixation compared with arthroplasty for displaced fractures of the femoral neck. J Bone Joint Surg Am 2003;85: 1673-1681).

e. Valore della p - Il valore della p è definito come la probabilità, nell'ambito dell'assunzione dell'assenza di differenze (ipotesi nulla), di ottenere un risultato uguale o più estremo rispetto a quello effettivamente osservato se l'esperimento venisse ripetuto all'infinito. Per convenzione, il valore della soglia di significatività della p è stato fissato arbitrariamente a 0,05. Il senso di un risultato statisticamente significativo, quindi, è quello di un dato che è sufficientemente improbabile ritenere legato al semplice caso da indurre il ricercatore a rifiutare l'ipotesi nulla.

f. Intervallo di confidenza (IC) - Range definito da due valori, all'interno dei quali è probabile (con una percentuale specificata) che ricada il valore effettivo dell'intera popolazione di pazienti dalla quale sono stati scelti i soggetti dello studio. Possono essere utilizzate diverse percentuali, ma per convenzione, nelle ricerche cliniche, viene generalmente descritto l'intervallo di confidenza  al 95%.