Capitolo 12 - Medicina basata sulle evidenze
Khaled J. Saleh, MD, MSc(Epid), FRCSC e Wendy M. Novicoff, PhD
III. Esempi di tipi di studi in chirurgia ortopedica
Studio terapeutico, livello di evidenza I
Moseley JB, O'Malley K, Peterson NJ, et al: A controlled trial of arthroscopic surgery for osteoarthritis of the knee [Uno studio controllato sulla chirurgia artroscopica per l'osteoartrite del ginocchio]. N Engl J Med 2002;347:81-88.
Studio terapeutico, livello di evidenza II
Jaeger M, Maier D, Kern WV, Sudkamp NP: Antibiotics in trauma and orthopedic surgery - A primer of evidence-based recommendations [Gli antibiotici nei traumi e in chirurgia ortopedica - Un sillabario di raccomandazioni basate sulle evidenze]. Injury 2006;37 (Suppl 1):S74-S80.
Studio prognostico, livello di evidenza II
Leadbetter WB, Ragland PS, Mont MA: The appropriate use of patellofemoral arthroplasty: An analysis of reported indications, contraindications, and failures [L'appropriato utilizzo dell'artroplastica patello-femorale: un'analisi delle indicazioni, delle controindicazioni e degli insuccessi riferiti]. Clin Orthop Relat Res 2005;436:91-99.
Shervin N, Rubash HE, Katz JN: Orthopaedic procedure volume and patient outcomes: A systematic literature review [Volume delle procedure ortopediche e outcome dei pazienti: una revisione sistematica della letteratura]. Clin Orthop Relat Res 2007;457:35-41.
Studio diagnostico, livello di evidenza II
Harris MB, Sethi RK: The initial assessment and management of the multiple-trauma patient with an associated spine injury [La valutazione iniziale e la gestione del paziente politraumatizzato con una lesione midollare associata]. Spine 2006;31 (Suppl 11):S9-S15.
Studio diagnostico, livello di evidenza III
Vaccaro AR, Kreidel KO, Pan W, et al: Usefulness of MRI in isolated upper cervical spine fractures in adults [Utilità della risonanza magnetica nelle fratture isolate del tratto superiore della colonna cervicale nei soggetti adulti]. J Spinal Disord 1998;11:289-294.
Studio di analisi economica e decisionale, livello di evidenza II
Brauer CA, Neumann PJ, Rosen AB: Trends in cost effectiveness analysis in orthopaedic surgery [Tendenze nell'analisi costo-efficacia in chirurgia ortopedica]. Clin Orthop Relat Res 2007;457:42-48.
Studio di analisi economica e decisionale, livello di evidenza IV
Hurwitz SR, Tornetta P III, Wright JG: An AOA critical issue: How to read the literature to change your practice: An evidence-based medicine approach [Un tema critico per l'AOA: come leggere la letteratura per modificare la pratica clinica: un approccio di medicina basata sulle evidenze]. J Bone Joint Surg Am 2006;88:1873-1879.
Glossario dei termini della medicina basata sulle evidenze
ARR (absolute risk reduction), riduzione assoluta del rischio - Differenza nel tasso di eventi tra il gruppo di controllo (incidenza dell'evento nel gruppo di controllo; CER, control event rate) e quello trattato (incidenza dell'evento nel gruppo sperimentale; EER, experimental event rate): ARR = CER - EER.
Blinded, in cieco - Studio nel quale alcuni o tutti i soggetti coinvolti nella sperimentazione - clinici, pazienti, partecipanti, valutatori dell'esito o statistici - sono all'oscuro di chi abbia ricevuto un determinato intervento dello studio. Uno studio in doppio cieco indica generalmente la condizione di cecità del paziente e dei clinici, ma è ambiguo, è quindi meglio specificare chi sia in cieco.
Case-control study, studio caso-controllo - Identifica i soggetti che presentano l'outcome d'interesse (casi) e i pazienti di controllo senza tale outcome, guardando al passato per vedere se avevano presentato l'esposizione d'interesse.
Case series, serie di casi - Resoconto su una serie di pazienti con un outcome d'interesse. Non è previsto alcun gruppo di controllo.
Clinical practice guideline, linea guida per la pratica clinica - Dichiarazione sviluppata in maniera sistematica allo scopo di aiutare operatori sanitari e pazienti ad assumere decisioni in merito a un'assistenza sanitaria appropriata per specifiche circostanze cliniche.
Cohort study, studio di coorte - Identificazione di due gruppi (coorti) di pazienti, uno sottoposto all'esposizione d'interesse e uno no, seguendoli da quel momento in poi per l'outcome d'interesse.
Confidence interval, intervallo di confidenza (IC) - Quantificazione dell'incertezza nella misurazione; descritto generalmente come IC 95%, che identifica il range di valori all'interno del quale è possibile essere certi al 95% che ricada il valore effettivo dell'intera popolazione.
Control event rate (CER), incidenza di eventi nel gruppo di controllo - Vedi Event rate.
Cost-benefit analysis, analisi costo-benefici - Converte gli effetti negli stessi termini monetari dei costi, confrontandoli.
Cost-effectiveness analysis, analisi costo-efficacia - Converte gli effetti in termini sanitari e descrive i costi relativi ad alcuni benefici aggiuntivi per la salute (ad es., costo di un evento aggiuntivo evitato).
Cost-utility analysis, analisi costo-utilità - Converte gli effetti in preferenze (o utilità) personali e descrive i costi di alcuni guadagni in termini di qualità aggiuntiva (ad es., costo per anno aggiuntivo aggiustato per la qualità della vita [QALY, quality-adjusted life-year]).
Crossover study design, disegno dello studio con cross-over - Somministrazione di due o più terapie sperimentali una di seguito all'altra, in un ordine specificato o casuale, allo stesso gruppo di soggetti.
Cross-sectional study, studio trasversale - Osservazione di una popolazione definita in un singolo momento temporale, o in un intervallo di tempo. Esposizione e outcome vengono stabiliti simultaneamente.
Decision analysis, analisi decisionale - Applicazione di metodi espliciti e quantitativi per analizzare le decisioni in condizioni d'incertezza.
Ecological survey, indagine ecologica - Basata su dati aggregati relativi a qualche popolazione per come si presenta in un momento o in alcuni momenti temporali; indaga la relazione di un'esposizione con un fattore di rischio noto o presunto per un outcome specificato.
Experimental event rate (EER), incidenza di eventi nel gruppo sperimentale - vedi Event rate.
Event rate, incidenza di eventi - Percentuale di pazienti di un gruppo nel quale è osservato l'evento. Pertanto, se l'evento viene osservato in 27 pazienti su 100, l'incidenza di eventi sarà di 0,27. Per definire l'incidenza di eventi nel gruppo di pazienti di controllo (CER) e quella nel gruppo sperimentale (EER) vengono utilizzati rispettivamente il CER e l'EER.
Evidence-based health care, assistenza sanitaria basata sulle evidenze - Estende l'applicazione dei principi della medicina basata sulle evidenze a tutte le professioni associate all'assistenza sanitaria, compresi gli acquisti e il management.
Evidence-based medicine, medicina basata sulle evidenze - L'uso coscienzioso, esplicito e giudizioso delle migliori evidenze disponibili per prendere decisioni sull'assistenza dei singoli pazienti. La pratica della medicina basata sulle evidenze comporta l'integrazione dell'esperienza clinica individuale con la migliore evidenza esterna disponibile derivante da ricerche sistematiche.
Likelihood ratio, rapporto di verosimiglianza - La probabilità di un dato risultato di un test in un soggetto affetto dalla patologia in oggetto rispetto alla probabilità dello stesso risultato in un soggetto non affetto da tale patologia.
Metanalisi - Revisione sistematica o rassegna che utilizzano metodi quantitativi per riassumere i risultati.
N-of-1 trials, studi N = 1 - Il paziente viene sottoposto a coppie di periodi di trattamento organizzati in modo che un periodo preveda l'utilizzo del trattamento sperimentale e l'altro periodo l'impiego di una terapia alternativa, o di placebo. Pazienti e medici sono in cieco, laddove possibile, e gli outcome vengono monitorati. I periodi di trattamento vengono ripetuti fino a quando medici e pazienti sono convinti che i trattamenti siano sicuramente differenti o sicuramente non differenti.
Negative predictive value (-PV), valore predittivo negativo - Percentuale di soggetti con negatività di un test che sono liberi da malattia.
Number needed to treat (NNT) - Numero di soggetti che devono essere trattati per prevenire un outcome sfavorevole; l'inverso della riduzione assoluta del rischio.
Odds, probabilità - Rapporto tra eventi e non eventi. Se il tasso di eventi per una data patologia è di 0,2 (20%), il tasso corrispettivo di non eventi è di 0,8 (80%), per cui la sua probabilità è data dal rapporto 0,2/0,8 = 0,25. Vedi anche Odds ratio.
Odds ratio - Probabilità che un paziente del gruppo sperimentale presenti un evento, rispetto alle probabilità di un soggetto di controllo.
Overview, rassegna - Revisione sistematica e riassunto della letteratura medica.
P value, valore di p - Probabilità di ottenere dei dati uguali o più estremi assumendo l'ipotesi nulla dell'assenza di effetti; i valori di p vengono generalmente (ma arbitrariamente) considerati significativi se p < 0,05.
Positive predictive value (+PV), valore predittivo positivo - Percentuale di soggetti con positività di un test che sono affetti dalla patologia. Chiamata anche probabilità post-test di malattia dopo un test positivo.
Post-test probability, probabilità post-test - Percentuale di soggetti con quel particolare risultato di un test che sono affetti dalla patologia in oggetto (probabilità post-test/[1 + probabilità post-test]).
Potenza - Probabilità che la media del campione sia sufficientemente diversa da quella dell'ipotesi nulla da consentire di rifiutare l'ipotesi nulla.
Randomized controlled clinical trial, studio clinico randomizzato e controllato - Il gruppo di pazienti viene randomizzato tra un gruppo sperimentale e uno di controllo. Tali gruppi vengono sottoposti a follow-up per le variabili o gli outcome d'interesse (Figura 1).
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Figura 1 Disegno di base di uno studio clinico randomizzato.
IRB (Institutional Review Board) = comitato revisore d’istituto; DSMB (Data and Safety Monitoring Board) = comitato per il monitoraggio dei dati e della sicurezza. (Adattato a partire da Abdu, WA: Outcomes Assessment and Evidence-Based Practice Guidelines in Orthopaedic Surgery, in Vaccaro, AR: Orthopaedic Knowledge Update 8, 2005, pp 99-107). |
Relative risk reduction (RRR), riduzione del rischio relativo - Riduzione percentuale degli eventi nell'incidenza di eventi del gruppo trattato (EER) rispetto all'incidenza di eventi nel gruppo di controllo (CER).
Sample size, dimensioni del campione - Calcoli effettuati prima dell'avvio di uno studio per stabilire il numero di soggetti che è necessario che partecipino per prevenire un errore di tipo I o di tipo II. Vedi la Tabella 1.
Type I error, errore di tipo I - Probabilità di rifiutare l'ipotesi nulla quando questa è effettivamente vera. La probabilità di commettere un errore di tipo I è indicata dalla lettera greca α.
Type II error, errore di tipo II - Probabilità di non rifiutare l'ipotesi nulla quando questa è effettivamente falsa. La probabilità di commettere un errore di tipo II è indicata dalla lettera greca β.
| Elementi salienti
1. La medicina basata sulle evidenze consiste nella pratica d'integrare l'esperienza clinica individuale con la migliore evidenza clinica disponibile derivante da ricerche sistematiche.
2. Le linea guida per la pratica clinica basate sulle evidenze hanno lo scopo di aiutare il chirurgo ortopedico nella sua richiesta di migliorare l'assistenza ai pazienti, consolidando le evidenze rilevanti e indicando la forza della raccomandazione per le opzioni di trattamento.
3. I gradi dall'I al V degli studi vengono appaiati direttamente al livello di evidenza
4. Gli studi terapeutici indagano i risultati dei trattamenti.
5. La potenza di uno studio è la probabilità che la media del campione risulti sufficientemente diversa da quella dell'ipotesi nulla da consentire di rifiutare l'ipotesi nulla. Le dimensioni del campione svolgono un ruolo cruciale nell'analisi della potenza. Quando si cerca d'identificare piccole differenze tra i gruppi, sono necessarie dimensioni maggiori dei campioni.
6. Un errore di tipo II è la probabilità di stabilire l'assenza di differenze tra i gruppi di trattamento quando in effetti ve ne sono. Spesso si verificano errori di tipo II quando le dimensioni del campione del gruppo trattato sono troppo piccole, fornendo risultati falsamente negativi.
7. Un errore di tipo I è una conclusione falsamente positiva cui si perviene rifiutando l'ipotesi nulla, quando questa è effettivamente vera.
8. Il valore della p è la probabilità di ottenere dei dati uguali o più estremi assumendo l'ipotesi nulla dell'assenza di effetti (p < 0,05).
9. L'intervallo di confidenza (IC) rappresenta la quantificazione dell'incertezza della misurazione. Generalmente, un IC del 95% identifica il range di valori all'interno del quale possiamo essere certi al 95% che ricada il valore effettivo dell'intera popolazione.
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